[FETV=이건우 기자] 유한양행이 희귀질환 고셔병 치료제 후보물질에 대해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 확보했다. 치료 옵션이 제한적인 신경형 고셔병을 겨냥한 만큼 향후 글로벌 개발 전략에도 속도가 붙을 것으로 전망된다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도로 지정 시 임상 비용 세액공제와 허가 수수료 면제, 최대 7년 시장 독점권 등 다양한 인센티브가 부여된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 대사 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환이다. 간·비장 비대, 빈혈, 골격 이상 등 전신 증상을 유발한다. 업계에 따르면 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로 현재까지 해당 증상에 대한 승인 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 큰 영역으로 평가된다.

YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide; GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 BBB(혈액뇌장벽) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보여, 신경학적 증상에 대한 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

유한양행은 현재 해당 후보물질에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획을 승인받고 건강인을 대상으로 한 초기 임상(FIH)을 진행 중이다.

회사는 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 및 허가 전략을 구체화하고 개발 속도를 높인다는 방침이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라며, “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.