[FETV=한가람 기자] GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희소 질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 장치를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여, 중추신경 증상을 개선하는 세계 유일한 방식의 치료제다. 이 같은 방식으로 환자의 뇌혈관 ·중추신경 세포에 전달된 약물이 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상을 완화해 준다.

세계 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하는데 그동안 적합한 치료법이 개발되지 못해 미충족 의료수요가 크다.

국내에서는 임상 1상이 진행중이며 2021년 일본과 지난해 11월에 러시아에서 품목허가를 획득했다. ‘헌터라제 ICV’ 는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.